मायलोफिब्रोसिस (एमएफ) याला मायलोफिब्रोसिस म्हणतात. हा देखील एक अत्यंत दुर्मिळ आजार आहे. आणि त्याच्या पॅथोजेनेसिसचे कारण माहित नाही. ठराविक नैदानिक ​​अभिव्यक्ती म्हणजे किशोरवयीन लाल रक्तपेशी आणि किशोर ग्रॅन्युलोसाइटिक ॲनिमिया ज्यामध्ये लाल रक्तपेशींचे प्रमाण जास्त असते. अस्थिमज्जा आकांक्षा बहुतेकदा कोरडी आकांक्षा दर्शवते, आणि प्लीहा अनेकदा ऑस्टियोस्क्लेरोसिसच्या वेगवेगळ्या प्रमाणात स्पष्टपणे वाढलेला असतो.
प्राइमरी मायलोफिब्रोसिस (PMF) हे हेमॅटोपोएटिक स्टेम पेशींचा क्लोनल मायलोप्रोलिफेरेटिव्ह डिसऑर्डर (MPD) आहे. प्राथमिक मायलोफिब्रोसिसचा उपचार प्रामुख्याने रक्त संक्रमणासह सहायक आहे. थ्रोम्बोसाइटोसिससाठी हायड्रोक्स्युरिया दिले जाऊ शकते. कमी जोखीम असलेले, लक्षणे नसलेले रुग्ण उपचाराशिवाय पाहिले जाऊ शकतात.
दोन यादृच्छिक फेज III अभ्यास (STUDY1 आणि 2) MF (प्राथमिक MF, पोस्ट-geniculocytosis MF, किंवा पोस्ट-प्राथमिक थ्रोम्बोसिथेमिया MF) असलेल्या रूग्णांमध्ये केले गेले. दोन्ही अभ्यासांमध्ये, नोंदणी केलेल्या रूग्णांमध्ये बरगडीच्या पिंजऱ्याच्या कमीत कमी 5 सेमी खाली स्पष्ट स्प्लेनोमेगाली होती आणि आंतरराष्ट्रीय कार्य गट सहमती निकष (IWG) नुसार मध्यम (2 रोगनिदान घटक) किंवा उच्च धोका (3 किंवा अधिक रोगनिदान घटक) होते.
रक्सोलिटिनिबचा प्रारंभिक डोस प्लेटलेटच्या संख्येवर आधारित असतो. 100 आणि 200 x 10^9/L दरम्यान प्लेटलेटची संख्या असलेल्या रुग्णांसाठी 15 mg दररोज दोनदा आणि प्लेटलेट संख्या 200 x 10^9/L पेक्षा जास्त असलेल्या रुग्णांसाठी दररोज दोनदा 20 mg.
100 आणि 125 x 10^9/L दरम्यान प्लेटलेट संख्या असलेल्या रुग्णांना सहनशीलता आणि परिणामकारकतेनुसार वैयक्तिक डोस दिले गेले, जास्तीत जास्त डोस 20 मिलीग्राम दिवसातून दोनदा; प्लेटलेटची संख्या 75 आणि 100 x 10^9/L दरम्यान असलेल्या रुग्णांसाठी, 10 मिलीग्राम दिवसातून दोनदा; आणि प्लेटलेटची संख्या 50 आणि 75 x 10^9/L पेक्षा कमी किंवा त्यापेक्षा कमी असलेल्या रुग्णांसाठी, दररोज 2 वेळा 5mg प्रत्येक वेळी.
रुक्सोलिटिनिबप्राथमिक मायलोफिब्रोसिस, पोस्ट-जेनिक्युलोसाइटोसिस मायलोफिब्रोसिस आणि पोस्ट-प्राथमिक थ्रोम्बोसिथेमिया मायलोफिब्रोसिससह मध्यवर्ती किंवा उच्च-जोखीम असलेल्या मायलोफिब्रोसिसच्या उपचारांसाठी ऑगस्ट 2012 मध्ये युरोपियन युनियनमध्ये तोंडी JAK1 आणि JAK2 टायरोसिन किनेज इनहिबिटर मंजूर केले गेले. सध्या, युरोपियन युनियन, कॅनडा आणि अनेक आशियाई, लॅटिन आणि दक्षिण अमेरिकन देशांसह जगभरातील 50 हून अधिक देशांमध्ये रक्सोलिटिनिब जाकावीला मान्यता देण्यात आली आहे.