मायलोफिब्रोसिस (एमएफ) याला मायलोफिब्रोसिस म्हणतात.हा देखील एक अत्यंत दुर्मिळ आजार आहे.आणि त्याच्या पॅथोजेनेसिसचे कारण माहित नाही.ठराविक नैदानिक ​​​​अभिव्यक्ती म्हणजे किशोरवयीन लाल रक्तपेशी आणि किशोर ग्रॅन्युलोसाइटिक अॅनिमिया ज्यामध्ये मोठ्या संख्येने टीयर ड्रॉप लाल रक्तपेशी असतात.अस्थिमज्जा आकांक्षा बहुतेकदा कोरडी आकांक्षा दर्शवते, आणि प्लीहा अनेकदा ऑस्टियोस्क्लेरोसिसच्या वेगवेगळ्या प्रमाणात स्पष्टपणे वाढलेला असतो.
प्राथमिक मायलोफिब्रोसिस (PMF) हे हेमॅटोपोएटिक स्टेम पेशींचा क्लोनल मायलोप्रोलिफेरेटिव्ह डिसऑर्डर (MPD) आहे.प्राथमिक मायलोफिब्रोसिसचा उपचार रक्त संक्रमणासह प्रामुख्याने सहाय्यक आहे.थ्रोम्बोसाइटोसिससाठी हायड्रोक्स्युरिया दिली जाऊ शकते.कमी जोखीम असलेले, लक्षणे नसलेले रुग्ण उपचाराशिवाय पाहिले जाऊ शकतात.
एमएफ (प्राथमिक एमएफ, पोस्ट-जेनिक्युलोसाइटोसिस एमएफ, किंवा पोस्ट-प्राइमरी थ्रोम्बोसिथेमिया एमएफ) असलेल्या रुग्णांमध्ये दोन यादृच्छिक फेज III अभ्यास (STUDY1 आणि 2) केले गेले.दोन्ही अभ्यासांमध्ये, नावनोंदणी केलेल्या रूग्णांमध्ये बरगडीच्या पिंजऱ्याच्या कमीत कमी 5 सेमी खाली स्पष्ट स्प्लेनोमेगाली होती आणि इंटरनॅशनल वर्किंग ग्रुप कॉन्सेन्सस निकष (IWG) नुसार मध्यम (2 रोगनिदान घटक) किंवा उच्च धोका (3 किंवा अधिक रोगनिदान घटक) होते.
रक्सोलिटिनिबचा प्रारंभिक डोस प्लेटलेटच्या संख्येवर आधारित असतो.100 आणि 200 x 10^9/L दरम्यान प्लेटलेटची संख्या असलेल्या रूग्णांसाठी 15 mg दिवसातून दोनदा आणि प्लेटलेट संख्या 200 x 10^9/L पेक्षा जास्त असलेल्या रूग्णांसाठी 20 mg दिवसातून दोनदा.
100 आणि 125 x 10^9/L दरम्यान प्लेटलेट संख्या असलेल्या रुग्णांना सहनशीलता आणि परिणामकारकतेनुसार वैयक्तिक डोस दिले गेले, जास्तीत जास्त डोस 20 मिलीग्राम दिवसातून दोनदा;प्लेटलेटची संख्या 75 आणि 100 x 10^9/L दरम्यान असलेल्या रुग्णांसाठी, 10 मिलीग्राम दिवसातून दोनदा;आणि प्लेटलेटची संख्या 50 आणि 75 x 10^9/L पेक्षा कमी किंवा त्यापेक्षा कमी असलेल्या रुग्णांसाठी, दररोज 2 वेळा 5mg प्रत्येक वेळी.
रुक्सोलिटिनिबप्राथमिक मायलोफिब्रोसिस, पोस्ट-जेनिक्युलोसाइटोसिस मायलोफिब्रोसिस आणि पोस्ट-प्राथमिक थ्रोम्बोसिथेमिया मायलोफिब्रोसिससह मध्यवर्ती किंवा उच्च-जोखीम मायलोफिब्रोसिसच्या उपचारांसाठी ऑगस्ट 2012 मध्ये युरोपियन युनियनमध्ये मंजूर केलेला तोंडी JAK1 आणि JAK2 टायरोसिन किनेज इनहिबिटर आहे.सध्या, युरोपियन युनियन, कॅनडा आणि अनेक आशियाई, लॅटिन आणि दक्षिण अमेरिकन देशांसह जगभरातील 50 हून अधिक देशांमध्ये रक्सोलिटिनिब जाकावीला मान्यता देण्यात आली आहे.