प्राथमिक मायलोफिब्रोसिस (PMF) साठी उपचार धोरण जोखीम स्तरीकरणावर आधारित आहे. PMF रूग्णांमध्ये विविध प्रकारचे क्लिनिकल अभिव्यक्ती आणि समस्यांमुळे, उपचारांच्या रणनीतींमध्ये रुग्णाचा रोग आणि क्लिनिकल गरजा विचारात घेणे आवश्यक आहे. मोठ्या प्लीहा असलेल्या रूग्णांमध्ये रक्सोलिटिनिब (जाकावी/जकाफी) सह प्रारंभिक उपचाराने प्लीहामध्ये लक्षणीय घट दिसून आली आणि ते चालक उत्परिवर्तन स्थितीपासून स्वतंत्र होते. प्लीहा कमी होण्याचे मोठे प्रमाण चांगले रोगनिदान सूचित करते. कमी जोखीम असलेल्या रूग्णांमध्ये कोणतेही वैद्यकीयदृष्ट्या महत्त्वपूर्ण रोग नसताना, त्यांना दर 3-6 महिन्यांनी पुनरावृत्ती मूल्यांकनासह, निरीक्षण केले जाऊ शकते किंवा क्लिनिकल चाचण्यांमध्ये प्रवेश केला जाऊ शकतो.रुक्सोलिटिनिबNCCN उपचार मार्गदर्शक तत्त्वांनुसार, स्प्लेनोमेगाली आणि/किंवा क्लिनिकल रोग असलेल्या कमी-किंवा मध्यवर्ती-जोखीम-1 रूग्णांमध्ये (जकावी/जकाफी) ड्रग थेरपी सुरू केली जाऊ शकते.
इंटरमीडिएट-रिस्क-2 किंवा उच्च-जोखीम असलेल्या रुग्णांसाठी, ॲलोजेनिक एचएससीटीला प्राधान्य दिले जाते. प्रत्यारोपण उपलब्ध नसल्यास, रुक्सोलिटिनिब (जाकावी/जकाफी) ची शिफारस प्रथम श्रेणी उपचार पर्याय म्हणून किंवा क्लिनिकल चाचण्यांमध्ये प्रवेश करण्यासाठी केली जाते. रुक्सोलिटिनिब (जाकावी/जकाफी) हे सध्या जगभरातील एकमेव मान्यताप्राप्त औषध आहे जे अतिक्रियाशील JAK/STAT मार्ग, MF च्या पॅथोजेनेसिसला लक्ष्य करते. न्यू इंग्लंड जर्नल आणि जर्नल ऑफ ल्युकेमिया अँड लिम्फोमा मध्ये प्रकाशित झालेल्या दोन अभ्यासात असे सुचवले आहे की रक्सोलिटिनिब (जाकावी/जकाफी) हे रोग लक्षणीयरीत्या कमी करू शकतात आणि PMF असलेल्या रुग्णांच्या जीवनाची गुणवत्ता सुधारू शकतात. इंटरमीडिएट-रिस्क-2 आणि उच्च-जोखीम MF रूग्णांमध्ये, रुक्सोलिटिनिब (जाकावी/जकाफी) प्लीहा संकुचित करण्यास, रोग सुधारण्यास, जगण्याची क्षमता सुधारण्यास आणि अस्थिमज्जा पॅथॉलॉजी सुधारण्यास, रोग व्यवस्थापनाची प्राथमिक उद्दिष्टे पूर्ण करण्यास सक्षम होते.
PMF ची वार्षिक घटना संभाव्यता 0.5-1.5/100,000 आहे आणि सर्व MPN चे सर्वात वाईट रोगनिदान आहे. पीएमएफ हे मायलोफिब्रोसिस आणि एक्स्ट्रामेड्युलरी हेमॅटोपोईसिस द्वारे दर्शविले जाते. पीएमएफमध्ये, अस्थिमज्जा फायब्रोब्लास्ट्स असामान्य क्लोनपासून प्राप्त होत नाहीत. PMF असलेल्या अंदाजे एक तृतीयांश रुग्णांना निदानाच्या वेळी कोणतीही लक्षणे दिसत नाहीत. तक्रारींमध्ये लक्षणीय थकवा, अशक्तपणा, ओटीपोटात अस्वस्थता, लवकर तृप्तिमुळे किंवा स्प्लेनोमेगालीमुळे अतिसार, रक्तस्त्राव, वजन कमी होणे आणि परिधीय सूज यांचा समावेश होतो.रुक्सोलिटिनिब(जकावी/जकाफी) ऑगस्ट २०१२ मध्ये प्राथमिक मायलोफिब्रोसिससह मध्यवर्ती किंवा उच्च जोखीम असलेल्या मायलोफिब्रोसिसच्या उपचारांसाठी मंजूर करण्यात आले. हे औषध सध्या जगभरातील ५० हून अधिक देशांमध्ये उपलब्ध आहे.