रुक्सोलिटिनिबचीनमध्ये रुक्सोलिटिनिब म्हणूनही ओळखले जाते, हे "नवीन औषध" पैकी एक आहे जे अलिकडच्या वर्षांत हेमेटोलॉजिकल रोगांच्या उपचारांसाठी क्लिनिकल मार्गदर्शक तत्त्वांमध्ये मोठ्या प्रमाणावर सूचीबद्ध केले गेले आहे आणि मायलोप्रोलिफेरेटिव्ह रोगांमध्ये आशादायक परिणामकारकता दर्शविली आहे.
लक्ष्यित औषध Jakavi ruxolitinib संपूर्ण JAK-STAT चॅनेलच्या सक्रियतेला प्रभावीपणे प्रतिबंधित करू शकते आणि चॅनेलचे असामान्यपणे वर्धित सिग्नल कमी करू शकते, त्यामुळे परिणामकारकता प्राप्त होते.हे विविध रोगांच्या उपचारांसाठी आणि JAK1 साइटच्या विकृतींसाठी देखील वापरले जाऊ शकते.
रुक्सोलिटिनिबप्राथमिक मायलोफिब्रोसिस, पोस्ट-जेनिक्युलोसाइटोसिस मायलोफिब्रोसिस आणि पोस्ट-प्राइमरी थ्रोम्बोसिथेमिया मायलोफिब्रोसिस यासह मध्यवर्ती किंवा उच्च-जोखीम असलेल्या मायलोफिब्रोसिस असलेल्या रूग्णांच्या उपचारांसाठी सूचित केलेला एक किनेज इनहिबिटर आहे.
समान नैदानिक ​​​​अभ्यास (n=219) मध्यवर्ती-जोखीम-2 किंवा उच्च-जोखीम प्राथमिक MF असलेले यादृच्छिक रूग्ण, खरे एरिथ्रोब्लास्टोसिस नंतर MF असलेले रूग्ण किंवा प्राथमिक थ्रोम्बोसाइटोसिस नंतर MF असलेले रूग्ण दोन गटांमध्ये, एकाला तोंडी रुक्सोलिटिनिब 15 ते 20 mgbid प्राप्त होते. (n=146) आणि इतर पॉझिटिव्ह कंट्रोल ड्रग घेतात (n=73).अभ्यासाचे प्राथमिक आणि मुख्य दुय्यम बिंदू अनुक्रमे 48 आणि 24 व्या आठवड्यात प्लीहा प्रमाणामध्ये ≥35% घट (चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग किंवा संगणित टोमोग्राफीद्वारे मूल्यांकन) असलेल्या रुग्णांची टक्केवारी होती.परिणामांवरून असे दिसून आले की 24 व्या आठवड्यात बेसलाइनपासून प्लीहाच्या प्रमाणात 35% पेक्षा जास्त घट झालेल्या रुग्णांची टक्केवारी नियंत्रण गटातील 0% (पी<0.0001) च्या तुलनेत उपचार गटात 31.9% होती;आणि 48 व्या आठवड्यात बेसलाइनपासून प्लीहाच्या प्रमाणामध्ये 35% पेक्षा जास्त घट झालेल्या रुग्णांची टक्केवारी नियंत्रण गटातील 0% (पी<0.0001) च्या तुलनेत उपचार गटात 28.5% होती.याशिवाय, रुक्सोलिटिनिबने एकूण लक्षणे कमी केली आणि रुग्णांच्या जीवनमानात लक्षणीय सुधारणा केली.या दोन क्लिनिकल चाचण्यांच्या निकालांवर आधारित,रुक्सोलिटिनिबMF असलेल्या रूग्णांच्या उपचारासाठी US FDA ने मंजूर केलेले पहिले औषध बनले.