२९ जून रोजी,इंटरसेप्ट फार्मास्युटिकल्सची घोषणानॉन-अल्कोहोलिक स्टीटोहेपेटायटीस (NASH) प्रतिसाद पत्र (CRL) मुळे होणाऱ्या फायब्रोसिससाठी त्याच्या FXR ऍगोनिस्ट ऑबेटिकॉलिक ऍसिड (OCA) संदर्भात यूएस FDA कडून संपूर्ण नवीन औषध अर्ज प्राप्त झाला आहे. FDA ने CRL मध्ये म्हटले आहे की आतापर्यंत पुनरावलोकन केलेल्या डेटाच्या आधारे, त्याचा असा विश्वास आहे की पर्यायी हिस्टोपॅथॉलॉजी चाचणीच्या अंतिम टप्प्यावर आधारित औषधाचे अपेक्षित फायदे अद्याप अनिश्चित आहेत आणि उपचारांचे फायदे संभाव्य जोखमींपेक्षा जास्त नाहीत, त्यामुळे ते असे करत नाही. यकृत फायब्रोसिस कारणीभूत असलेल्या NASH रुग्णांच्या उपचारांसाठी OCA च्या त्वरीत मंजुरीला समर्थन देते.

मार्क प्रुझान्स्की, इंटरसेप्टचे अध्यक्ष आणि सीईओ, परिणामांवर भाष्य केले: “पुनरावलोकन प्रक्रियेदरम्यान, FDA ने OCA च्या मंजुरीला गती देण्यासाठी कधीही माहिती दिली नाही आणि आमचा ठाम विश्वास आहे की आतापर्यंत सबमिट केलेला सर्व डेटा FDA च्या आवश्यकता पूर्ण करतो आणि OCA च्या सकारात्मक नफा जोखमीला स्पष्टपणे समर्थन देतो. आम्ही या CRL बद्दल दिलगीर आहोत. FDA ने हळूहळू हिस्टोलॉजिकल एंडपॉइंट्सची जटिलता वाढवली आहे, त्यामुळे पास होण्यासाठी खूप उच्च अडथळा निर्माण झाला आहे. आतापर्यंत,ओसीएफक्त तीन प्रमुख टप्प्यात आहे. अभ्यासादरम्यान ही मागणी पूर्ण झाली आहे. भविष्यात सीआरएल माहितीवर मंजुरी योजना कशी पास करायची यावर चर्चा करण्यासाठी आम्ही शक्य तितक्या लवकर एफडीएला भेटण्याची योजना आखत आहोत.”

प्रथम सूचीबद्ध NASH औषध मिळवण्याच्या शर्यतीत, इंटरसेप्ट नेहमीच अग्रगण्य स्थानावर आहे आणि सध्या ती एकमेव कंपनी आहे जिने उशीरा-टप्प्यात सकारात्मक चाचणी डेटा प्राप्त केला आहे. एक शक्तिशाली आणि विशिष्ट फार्नेसॉइड एक्स रिसेप्टर (FXR) ऍगोनिस्ट म्हणून,ओसीएरीजनरेट नावाच्या फेज 3 क्लिनिकल चाचणीमध्ये यापूर्वी सकारात्मक परिणाम प्राप्त झाले आहेत. डेटा दर्शवितो की मध्यम ते गंभीर NASH ज्यांना उच्च डोस प्राप्त झालाओसीएरूग्णांमध्ये, एक चतुर्थांश रूग्णांच्या यकृत फायब्रोसिसच्या लक्षणांमध्ये लक्षणीय सुधारणा झाली आहे आणि स्थिती बिघडलेली नाही.

FDA ने शिफारस केली आहे की इंटरसेप्टला समर्थन देण्यासाठी चालू असलेल्या रीजनरेट अभ्यासातून अतिरिक्त अंतरिम परिणामकारकता आणि सुरक्षितता डेटा सादर करावाOCA ची क्षमतात्वरीत मंजूरी, आणि निदर्शनास आणले की अभ्यासाचे दीर्घकालीन परिणाम चालू राहिले पाहिजेत.

तरीओसीएNASH चे क्षेत्र मोठे आहे. असा अंदाज आहे की NASH एकट्या युनायटेड स्टेट्समधील लाखो लोकांना प्रभावित करते. पूर्वी, गुंतवणूक बँक JMP सिक्युरिटीजचा अंदाज होता की इंटरसेप्ट औषधांची सर्वोच्च विक्री अब्जावधी डॉलर्सपर्यंत पोहोचू शकते. या वाईट बातमीमुळे प्रभावित होऊन, इंटरसेप्टच्या शेअरची किंमत सोमवारी जवळपास 40% घसरून $47.25 प्रति शेअर झाली. NASH विकसित करणाऱ्या इतर औषध कंपन्यांच्या शेअरच्या किमतीही घसरल्या आहेत. त्यापैकी, माद्रिगल सुमारे 6% आणि वायकिंग, अकेरो आणि जेनफिट सुमारे 1% घसरले.

स्टिफेल विश्लेषक डेरेक अर्चिला यांनी क्लायंटला दिलेल्या अहवालात लिहिले की नकार हे उपचार-संबंधित दुष्परिणामांमुळे होते.OCA क्लिनिकल चाचणी, म्हणजे काही रुग्णांना प्राप्त झालेOCA उपचार, शरीरातील हानिकारक कोलेस्टेरॉल वाढले, ज्यामुळे त्यांना हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी जोखीम होण्याची शक्यता जास्त असते. अनेक NASH रूग्ण आधीच जास्त वजनाचे आहेत किंवा टाइप 2 मधुमेहाने ग्रस्त आहेत हे लक्षात घेता, असे दुष्परिणाम नियामक एजन्सीची दक्षता वाढवू शकतात. अतिरिक्त चाचणी डेटासाठी FDA च्या आवश्यकतांनुसार, इंटरसेप्टला या डेटाचा अर्थ लावण्यासाठी किमान 2022 च्या उत्तरार्धापर्यंत प्रतीक्षा करावी लागेल. बाह्य विश्लेषणाचा असा विश्वास आहे की एवढा मोठा विलंब इंटरसेप्टच्या मागील संचित आघाडीचा काही भाग नष्ट करू शकतो, ज्यामुळे मॅड्रिगल फार्मास्युटिकल्स आणि वायकिंग थेरप्युटिक्ससह इतर स्पर्धकांना पकडण्याची संधी मिळेल.